La FDA emitió el 23 de febrero de 2026 un borrador de guía dirigido a patrocinadores que buscan la aprobación de terapias individualizadas para enfermedades ultra raras, con un enfoque regulatorio que busca generar evidencia sustancial de efectividad y seguridad cuando los ensayos controlados aleatorios no son factibles por el tamaño reducido de las poblaciones de pacientes.
Consultor Salud (Febrero 25, 2026). FDA publica guía para acelerar terapias individualizadas en enfermedades ultra raras. https://consultorsalud.com/fda-guia-terapias-enfermedades-ultra-raras/
